¿Conocias las aplicaciones de la terapia génica?
Enfermedades monogénicas
Enfermedades monogénicas
Las enfermedades hereditarias monogénicas son aquellas en las que un único gen es alterado. Puede dar lugar a enfermedades en los que no se sintetice una proteína específica como en la hemofilia, en ADA o en la hipercolesterolemia familiar; o que se cree una proteína anormal como el déficit de α1-antitripsina. En estos casos las farmacoterapia es poco eficaz, por lo que se usa la terapia génica.
En el caso de la hemofilia está resultando muy eficaz en los que los vectores actúan como un liberador de los factores de coagulación de la sangre.
Enfermedades multigénicas
Enfermedades multigénicas
En las enfermedades más comunes como la aterosclerosis o diabetes son responsables varias alteraciones genéticas. A día de hoy, el cáncer también es considerado resultado de un proceso de mutaciones en genes celulares adquiridas y heredadas. La terapia génica en estos casos puede revertir o retardar la enfermedad actuando a través de las células.
En el caso del cáncer, las principales estrategias que realizan son la destrucción de las células tumorales a través de productos tóxicos o enzimas capaces de activar profármacos; fortalecer y activar la protección natural del sistema inmunológico modificando las células cancerígenas; o proteger las células normales, entre otras. Aunque aún existen muchas complicaciones y limitaciones que obligan a seguir investigando y experimentando, por lo que se deben tener en cuenta otros métodos.
Enfermedades Infecciosas
Enfermedades Infecciosas
Existen una gran variedad de enfermedades infecciosas que pueden ser tratadas eficazmente con terapia génica. La atención se dirige principalmente al VIH, cuyos resultados están siendo significativos. Pero aun así persisten obstáculos para su aplicación. Por ejemplo, la modificación genética de las células que provocan la aparición de genes defectuosos.
Otra de las aplicaciones de la terapia génica es utilizando el famoso CRISPR-CAS9, te dejo un video de como la terapia génica junto a CRISPR-CAS9 pueden ser beneficos en ambitos médicos, en este caso, la ceguera😲: